Panie Profesorze, jest Pan jednym z niewielu specjalistów w naszym kraju zajmujących się pacjentami z zespołem von Hippla-Lindau, i, jak dotąd, miał Pan najwięcej chorych leczonych systemowo. Jak, w Pana opinii, przedstawia się dziś sytuacja tych chorych? Jak powinna być zorganizowana opieka nad nimi?
Należy pamiętać, że choroba VHL może mieć szereg manifestacji narządowych, dotyczących m. in. ośrodkowego układu nerwowego, siatkówki, nadnerczy, trzustki oraz nerek. Z tego względu w opiece nad chorym konieczna jest współpraca m. in. neurochirurgów, okulistów, endokrynologów, onkologów klinicznych oraz urologów. Kardynalne znaczenie ma doświadczenie w leczeniu tej choroby, które pozwala na kwalifikację do odpowiedniej w danym momencie formy leczenia. Decyzje powinny być podejmowane konsyliarnie, z uwzględnieniem wielu czynników klinicznych. W mojej ocenie istotnym aspektem jest zapewnienie chorym opieki psychologicznej, gdyż samo rozpoznanie choroby VHL, konieczność regularnego wykonywania wielu badań oraz perspektywa złożonego leczenia, potencjalnie obarczonego powikłaniami, prowadzi do szeregu problemów, takich jak zaburzenia nastroju czy zaburzenia lękowe.
Operacje chirurgicznego usuwania guzów są dla pacjenta ogromnym obciążeniem…
Tu należy jednoznacznie podkreślić, iż w wielu sytuacjach klinicznych leczenie chirurgiczne jest metodą leczenia z wyboru i optymalnym sposobem postępowania. Oczywiście każdorazowo ocenić należy korzyści oraz ryzyko związane z leczeniem operacyjnym, które zależy między innymi od lokalizacji i wielkości danej zmiany oraz historii dotychczasowego leczenia. Inne metody leczenia rozważane są w przypadku, gdy postępowanie miejscowe, np. chirurgiczne, związane jest z wysokim ryzykiem powikłań lub nie może być przeprowadzone.
Jakie są Pana doświadczenie z terapią belzutifanem, tym pierwszym przełomowym lekiem ukierunkowanym na pacjentów zespołem von Hippla-Lindau?
Wprowadzenie do praktyki klinicznej inhibitora HIF-2alfa jest niewątpliwie bardzo ważne w kontekście możliwości leczenia choroby VHL. Postępowanie to pozwala na efektywne leczenie chorych, u których nie jest możliwe leczenie miejscowe. Dodatkowo, jak już wspomniałem, choroba VHL ma często wielonarządową manifestację, a zastosowanie inhibitora HIF-2alfa potencjalnie pozwala na kontrolowanie ich wszystkich. Leczenie jest dobrze tolerowane, niewielki odsetek chorych wymaga redukcji dawki, ze względu na działania niepożądane. Co istotne, w rzeczywistej praktyce widzimy efektywność leku, wykazaną w badaniach klinicznych.
Autor: Bożena Stasiak